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全球首例!英国用基因编辑治好白血病女孩

全球首例!英国用基因编辑治好白血病女孩

  近期,英国伦敦一名患白血病的 1 岁大女婴理查德兹(Layla Richards),生命进入最后几个月倒数。面对传统疗法失效,医生尝试将基因修改过的细胞注入她体内,成功消灭癌魔,开创全球首例。

  理查德兹出生 14 周就确诊患病,化疗及骨髓移植均不奏效,医生无计可施,建议理查德兹父母为爱女安排善终服务。理查德兹太太不欲放弃女儿,她说:“我们不想接受善终护理,故我们要求医生为女儿尝试任何方法,即使是史无前例也好。”

  英国伦敦大学学院癌症研究人员,以及法国生物科技公司 Cellectis 连手,先从健康捐赠者身上抽取免疫细胞,并透过一种无害的病毒,为它们增添抗白血病的基因。正常身体一般会将这些细胞,视为入侵者将之摧毁,因此研究人员要利用“分子剪刀”将两节 DNA 剪走,令细胞在免疫系统前隐形,也不受病人接受的药物影响。在理查德兹接受疗法之前,研究人员只在实验室老鼠身上做过实验。 

  当这些基因修改细胞进入理查德兹的血液后,她的白血病于短短数周内就被清除,让她稍后再接受骨髓移植。科学家团队相信,疗法于其他癌症及遗传病身上同样有效,预料于下年初进行临床实验。

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